2024年7月・8月と脅威の出来高を維持している「モダリス」。上場時、3500円付近からの下落により60円近辺までずっと下落していたが、2024年6月以降の出来高が一段高となっている。皆が注目しているのはモダリスの将来性への期待が伺える。今回、次世代の遺伝子編集企業「モダリス」の将来性と最新の学会発表について調べてみた。
モダリスとは？
モダリスは、2016年に設立されたバイオベンチャー企業で、独自のCRISPR技術「CRISPR-GNDM®」を用いて希少疾患に対する遺伝子治療を進めています。この技術は、遺伝子のスイッチを制御することで、特定の遺伝子の発現を促進または抑制することが可能です。
最新の学会発表
2023年5月、モダリスは米国遺伝子細胞治療学会（ASGCT）の年次学会で、筋ジストロフィーの遺伝性疾患の治療に向けた開発をサポートするMDL-101の前臨床データを発表しました。この発表は、モダリスの技術が実際の治療にどれだけ近づいているかを示す重要なステップです。
将来性
モダリスの将来性は非常に明るいと言えます。ポイントは３つあります。
- 技術の革新性：モダリスのCRISPR-GNDM®技術は、従来のCRISPR技術と比べて安全性が高く、オフターゲット効果が少ないとされています。
- 希少疾患へのアプローチ：希少疾患は治療法が限られているため、モダリスの技術が成功すれば、多くの患者にとって大きな希望となります。
- 強力なパートナーシップ：モダリスは、アステラス製薬やエーザイなどの大手製薬企業と協力して研究開発を進めており、これが技術の実用化を加速させています。
モダリスの技術は他の遺伝子編集技術との違い！
モダリスの技術「CRISPR-GNDM®」は、従来の遺伝子編集技術といくつかの重要な点で異なります。
1. 切らないCRISPR技術
従来のCRISPR技術は、遺伝子の特定の部位を切断して修復することで遺伝子を編集しますが、モダリスのCRISPR-GNDM®技術は遺伝子を切断しません。これにより、オフターゲット効果（意図しない部位の変異）のリスクが低減されます。
2. 遺伝子のスイッチ制御
CRISPR-GNDM®は、遺伝子のスイッチ（制御領域）を操作して、特定の遺伝子の発現を促進または抑制します。これにより、遺伝子の機能を調整することが可能です。
3. 安全性と効率性
モダリスの技術は、従来の遺伝子編集技術と比較して効率的で安全性が高いとされています。特に、遺伝子を切断しないため、細胞に対するダメージが少なく、治療の安全性が向上します。
4. 希少疾患への応用
モダリスは、特に希少疾患に対する治療薬の開発に注力しています。CRISPR-GNDM®技術は、これまで治療法がなかった遺伝子由来の難病に対する新しい治療法を提供する可能性があります。
これらの特徴により、モダリスの技術は次世代の遺伝子治療の有望な手段として注目されています。
結論
モダリスは、次世代の遺伝子治療の最前線を走る企業として、今後も注目される存在です。最新の学会発表もその将来性を裏付けるものであり、今後の進展が非常に楽しみです。
皆さんもぜひ、モダリスの動向に注目してみてください！
